All’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli si è compiuto un passaggio che segna un nuovo capitolo nella cura dell’emofilia B. In una giornata di fine luglio, un paziente quarantenne campano ha ricevuto la prima terapia genica mai somministrata in Campania per questa malattia ereditaria che compromette la capacità del sangue di coagulare. L’intervento, frutto di un percorso clinico complesso e di una preparazione multidisciplinare, colloca la struttura napoletana tra i pochissimi centri al mondo in grado di offrire questo tipo di trattamento, autorizzato solo in due sedi italiane.
Per il paziente, che ha convissuto per tutta la vita con sanguinamenti improvvisi, dolore articolare e la necessità di infusioni regolari di fattore della coagulazione, l’infusione rappresenta una svolta che cambia la prospettiva quotidiana. Le terapie sostitutive tradizionali, pur migliorate nel tempo, richiedevano una costante programmazione e un impegno continuo. La terapia genica somministrata alla Federico II, basata su Etranacogene Dezaparvovec, introduce nel fegato una versione altamente efficiente del gene responsabile della produzione del Fattore IX, permettendo all’organismo di generarlo autonomamente. È un’unica infusione, ma con effetti che gli studi clinici indicano come duraturi per decenni, con una drastica riduzione degli episodi emorragici e del ricorso ai trattamenti sostitutivi.
Il risultato è il frutto di un lavoro che ha coinvolto il Centro Hub per l’Emofilia della Federico II, diretto dal professor Matteo Di Minno, insieme alla farmacia ospedaliera e alle unità specialistiche che hanno seguito il paziente nel percorso pre‑ e post‑infusione. L’intervento è stato accolto come un segnale della capacità della sanità campana di integrare ricerca, tecnologia e competenze cliniche avanzate, portando nel territorio terapie che fino a pochi anni fa sembravano appartenere a un futuro lontano.
La direzione dell’ospedale ha sottolineato come questo passo non rappresenti solo un successo clinico, ma l’ingresso in una nuova fase della medicina di precisione, in cui la cura non si limita a gestire i sintomi ma interviene direttamente sulle cause genetiche della malattia. Per chi vive con l’emofilia B, significa immaginare una quotidianità finalmente libera da trattamenti frequenti e dal timore costante di un’emorragia. Per la sanità regionale, è la conferma che investire in innovazione può tradursi in opportunità concrete per i cittadini.
